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Il 6 giurgno 2025 la Commissione Europea ha accordato l’autorizzazione condizionata alla commercializzazione di givinostat, farmaco indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne nei bambini deambulanti dai 6 anni in su in concomitante terapia con corticosteroidi.
La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia pediatrica rara che colpisce prevalentemente i maschi dovuta ad una mutazione del gene che codifica per la distrofina che risulterà quindi molto ridotta o assente con conseguente attivazione cronica del sistema immunitario che promuove la formazione di tessuto fibrotico e adiposo e compromette la rigenerazione muscolare. Tutto questo se non contrastato sovverte progressivamente la struttura dei muscoli, fino alla completa immobilità.

Apprendiamo con entusiasmo questa notizia in quanto è ben noto l’importante ruolo che i pediatri hanno nell’ identificazione precoce dei segni clinici di sospetto tipici della distrofia muscolare di Duchenne e delle malattie neuromuscolari rare in genere che se identificati in una fase precoce possono consentire quindi ai piccoli pazienti e alle loro famiglie di essere presi in carico nei centri specializzati per l’eventuale diagnosi e la gestione clinica incluso quindi l’accesso alle cure più appropiate disponibili.

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